关键词:
促结缔组织增生性小圆细胞肿瘤
抗血管生成药物
疗效
生存
摘要:
[目的]评估抗血管生成药物在促结缔组织增生性小圆细胞肿瘤(desmoplastic small round cell tumor,DSRCT)患者中的临床疗效及安全性。[方法]回顾性分析2021年1月1日至2024年12月31日在武汉大学人民医院肿瘤中心治疗或随访的28例Ⅲ~Ⅳ期DSRCT患者。根据是否接受抗血管生成药物治疗分为治疗组(n=16)和对照组(n=12)。比较两组患者的客观缓解率(objective response rate,ORR)、疾病控制率(disease control rate,DCR)、无进展生存期(progression-free survival,PFS)及治疗相关不良反应,并进行生存分析和预后因素分析。[结果]随访截止至2024年12月31日,共17例患者出现疾病进展。治疗组ORR为62.5%,对照组为50.0%,差异无统计学意义(χ^(2)=0.438,P=0.508);治疗组DCR高于对照组,差异具有统计学意义(93.8%vs 58.3%,χ^(2)=5.109,P=0.024)。全组患者中位PFS为12.9个月(95%CI:5.4~20.3个月)。接受抗血管生成药物治疗的患者PFS显著优于未接受者(18.2个月vs 6.7个月,P=0.004)。单因素分析显示,手术治疗、远处转移及肝转移均与PFS显著性相关(P均<0.05)。多因素Cox回归分析表明,治疗模式是影响PFS的独立预后因素(HR=5.228,95%CI:1.357~20.145)。亚组分析显示,不同抗血管生成药物(安罗替尼、阿帕替尼、贝伐珠单抗)及其使用时机对PFS的影响差异均无统计学意义(P均>0.05)。安全性分析显示,两组不良反应总体可控,治疗组高血压发生率较高(31.3%vs 0,P=0.033),两组均未观察到治疗相关死亡。[结论]抗血管生成药物治疗与晚期DSRCT患者更长PFS相关,且安全性可控,提示抗血管生成药物在晚期DSRCT治疗中具有潜在临床价值。