关键词:
慢性复发性多灶性骨髓炎
肿瘤坏死因子抑制剂
儿童
疗效
安全性
摘要:
本研究评估肿瘤坏死因子抑制剂(TNFi)治疗中国儿童慢性复发性多灶性骨髓炎(CRMO)的疗效与安全性。本研究采用回顾性队列研究方法,纳入2018年6月至2025年6月于首都医科大学附属首都儿童医学中心风湿免疫科及合作单位(郑州医科大学附属第一医院儿科、内蒙古医科大学附属医院儿科)确诊的52例慢性复发性多灶性骨髓炎(CRMO)患儿作为研究对象。按病程中是否应用肿瘤坏死因子抑制剂(TNFi)分为两组:TNFi治疗组(n=19)、非TNFi治疗组(n=33)。通过电子病历系统及门诊随访记录,收集两组人口学基线、实验室指标、影像学表现、治疗反应及不良事件,采用改良医师总体评估(PGA)评分以评价疾病活动度,Kaplan-Meier曲线比较两组疗效及复发风险。结果显示TNFi治疗组脊柱受累(8/19 vs.2/33,χ^(2)=12.683,P=0.003)、骨破坏(16/19 vs.8/33,χ^(2)=26.745,P<0.001)及胃肠道受累(6/19 vs.2/33,χ^(2)=4.267,P=0.04)比例显著高于非TNFi治疗组。两组完全缓解率(13/19 vs.24/33,χ^(2)=0.002,P=0.99)、复发率(9/19 vs.8/33,χ^(2)=1.543,P=0.21)及复发时间[(11.75±6.22)个月vs.(15.31±11.40)个月,t=0.952,P=0.316],差异无统计学意义。非TNFi治疗组白细胞介素-6(IL-6)水平更高[8.55(4.78,20.41)pg/ml vs.4.91(2.40,12.84)pg/ml,Z=2.418,P=0.015]。TNFi治疗组感染率(6/19)和肝功能异常率(2/19)与非TNFi治疗组(9/33、3/33)相当(感染率:χ^(2)=0.198,P=0.656;肝功能异常率:χ^(2)=0.000,P=1.000),均为轻症且可控。综上,TNFi对合并脊柱病变、骨破坏或胃肠道受累的CRMO患儿疗效显著,安全性良好,可能是难治性病例的有效治疗选择之一。