关键词:
母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤
CD123
靶向治疗
综述
摘要:
母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)是一种起源于浆细胞样树突状细胞的罕见血液系统恶性肿瘤,具有高度侵袭性,患者总生存率低。传统上,常规化疗和干细胞移植是BPDCN患者的主要治疗方法,但复发频繁,靶向免疫治疗已成为临床研究中的重点。与正常造血干细胞相比,CD123在BPDCN细胞上特异性过度表达,使其成为该疾病靶向免疫治疗的重要靶点。该文系统综述了BPDCN起源、发病机制、临床表现、诊断与鉴别诊断等基础诊疗要点,重点围绕CD123靶向治疗展开阐述,梳理了该靶点相关靶向药物和嵌合抗原受体(CAR)-T细胞治疗在BPDCN中的研究进展。目前,BPDCN现有治疗方案尚未显著改善患者的长期生存获益,仍存在有效治疗靶点匮乏、单一治疗手段疗效有限等主要问题,未来研究应侧重于探索多靶点治疗以及多种方法联合应用等创新策略,进一步提升靶向治疗的可控性和安全性,以提高BPDCN患者的生存率。